Ciencia

Surge nueva evidencia de que Crispr puede editar genes en el cuerpo humano

Los componentes de Crispr no pueden ingresar a las células por sí solos, por lo que Intellia utiliza un sistema de administración llamado nanopartículas de lípidos, pequeñas vesículas de grasa, para administrarlas en el hígado. En los estudios de Intellia, los pacientes recibieron una única infusión intravenosa de estas nanopartículas cargadas con Crispr en las venas del brazo. Cuando la sangre pasa por el hígado, las nanopartículas de lípidos pueden llegar fácilmente desde el torrente sanguíneo. En el hígado, las nanopartículas son absorbidas por células llamadas hepatocitos. Una vez dentro de estas células, las nanopartículas se descomponen y permiten que Crispr comience a editar el gen problemático.

En ambas enfermedades, una mutación genética permite que una proteína anormal se salga de control y cause estragos.En el angioedema hereditario, el tratamiento con Intellia Crispr está diseñado para eliminar el gen KLKB1 en las células hepáticas, lo que reduce la producción de la proteína calicreína. conduce a la sobreproducción de otra proteína llamada bradiquinina, que es responsable de episodios de edema repetitivos, debilitantes y potencialmente fatales.

Según Intelia presione soltarAntes de recibir la infusión de Crispr, los pacientes tenían de uno a siete episodios de hinchazón por mes.Durante el período de seguimiento de 16 semanas, la infusión de Crispr redujo estos episodios en un promedio del 91 por ciento.

En la amiloidosis por transtiretina, las mutaciones en el gen TTR hacen que el hígado produzca versiones anormales de la proteína transtiretina. Estas proteínas dañadas se acumulan con el tiempo y causan daños graves en los tejidos, incluidos el corazón, los nervios y el sistema digestivo. Un tipo de enfermedad puede provocar insuficiencia cardíaca y afecta a entre 200 000 y 500 000 personas en todo el mundo. Hasta que a los pacientes se les diagnostique la enfermedad, se espera que vivan otros dos a seis años.

El tratamiento con Intellia Crispr está diseñado para inactivar el gen TTR y reducir la acumulación de la proteína que produce la enfermedad. “Esto podría cambiar por completo los resultados para los pacientes que viven con esta enfermedad”, dice Sanchoravala.

Una gran pregunta es si las ediciones serán permanentes. Para algunos pacientes, Crispr se ha mostrado prometedor dentro de un año, dijo Leonard. Pero las células hepáticas eventualmente se regeneran, y los científicos no han seguido a los pacientes lo suficiente como para saber si alguna nueva célula derivada de las editadas también contendrá la solución genética.

“Lo que sabemos con certeza es que cuando editas una celda, permanece modificada de por vida. No se puede deshacer. Y entonces, si hay rotación, la pregunta es, bueno, ¿dónde están los nuevos? En el caso del hígado, proviene de otros hepatocitos, dice Leonard. lo que sigue es para siempre.” € €

Los científicos que trabajan en la terapia Crispr in vivo han centrado su atención en el hígado como objetivo inicial, ya que muchas enfermedades genéticas están asociadas con él y debido a que el hígado absorbe fácilmente grasas como los lípidos, los científicos de Intellia y otras organizaciones se dieron cuenta de que podría usar Crispr para entregar allí.

Otras dos compañías, Beam Therapeutics y Verve Therapeutics, también están utilizando nanopartículas de lípidos para atacar el hígado a través de la edición de genes.En julio, Verve comenzó ensayos para tratar la forma genética del colesterol alto con la edición de referencia, una forma más precisa de Crispr.

Pero Leonard señala que la entrega de Crispr a otras células y órganos sigue siendo un misterio. «Es difícil llegar al cerebro y los pulmones», dice Leonard. «Cuando piensa en los próximos años, estas son áreas en las que la tecnología estándar de nanopartículas de lípidos puede no funcionar y es posible que necesite otros sistemas».

Un mayor desarrollo de Crispr dependerá de adónde los investigadores puedan enviarlo.

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